SANOFI : Ces rares groupes français qui ont obtenu la distinction de percée thérapeutique aux Etats-Unis

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(BFM Bourse) – La société biopharmaceutique Genfit a obtenu cette semaine le statut de “Breakthrough Therapy” de la part de l’agence américaine du médicament pour une molécule découverte et développée en France, dans son laboratoire près de Lille. C’est -en dehors d’une éventuelle mise sur le marché- la plus haute reconnaissance réglementaire que la FDA puisse accorder à une molécule au stade de recherche. Des produits comme le Sovaldi (hépatite C) ou le Keytruda (cancer) en ont bénéficié en leur temps, mais très peu d’entreprises françaises l’ont décroché.

Comment permettre aux patients atteints de maladie graves aux médicaments innovants le plus tôt possible ? Le CDER (Center for Drug Evaluation and Research), l’organe au sein de l’administration américaine en charge des produits alimentaires et de santé qui traite des autorisations de médicament, a très tôt compris l’intérêt à adapter ses processus en fonction du niveau de besoin thérapeutique -il est évidemment moins urgent de procéder à l’examen d’un antitussif que d’un médicament qui pourrait sauver des vies- aussi bien que de la qualité des candidats médicaments.

En 1997, sous la présidence Clinton, la loi dite FDA Modernization Act a instauré un premier dispositif baptisé “Fast Track” (procédure accélérée) à laquelle peuvent prétendre les labos pensant qu’ils ont entre les mains une molécule particulièrement prometteuse. Si le Fast Track est accordé à un médicament, le CDER peut boucler l’examen du produit en six mois seulement.

En 2012, il a été décidé d’aller encore plus loin pour certains dossiers en instaurant le statut “Breakthrough Therapy Designation” (percée thérapeutique). Ce statut apporte tous les avantages du Fast Track, plus un accompagnement intensif sur le programme de développement clinique et un engagement précis sur la participation de hauts responsables de l’agence américaine aux consultations avec la biotech. Schématiquement le Fast Track est attribué à un produit visant à traiter une maladie grave et disposant de données cliniques démontrant un potentiel de réponse à un besoin thérapeutique insatisfait (l’attribution est même automatique lorsque le produit s’adresse à une maladie infectieuse dans une liste prédéterminée). Mais pour obtenir la produit Breakthrough Therapy Designation, le médicament doit déjà présenter un niveau de preuves cliniques de sa capacité à apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes.

Selon une étude d’Evercore ISI (portant sur les désignations attribuées entre 2012 et 2014) seulement 25% des demandes pour obtenir le statut de BTD ont été satisfaites, contre 70% des demandes pour obtenir le statut “fast track”, ce qui montre un niveau d’exigence beaucoup plus fort.

Si la BTD (pas plus que le Fast Track) ne garantit une homologation à coup sûr, nombre de médicaments ayant véritablement apporté une percée thérapeutique ces dernières années avaient reçu cette désignation hautement sélective. On peut penser par exemple au Sovaldi (sofosbuvir) de Gilead, traitement permettant de véritablement guérir 90% des cas d’hépatice C, ou bien l’anti-cancéreux Keytruda – qui a permis la rémission du cancer de l’ancien président américain Jimmy Carter, dont l’âge constituait pourtant un pronostic défavorable– de Merck.

Mais à ce jour très peu d’entreprises françaises ont réussi à obtenir la désignation de percée thérapeutique de la FDA. Il s’agit de :

1. Genfit pour l’élafibranor

Elafibranor, première molécule dans sa catégorie (double “agoniste des récepteurs nucléaires PPAR alpha et delta”), a démontré en phase 2 d’essais cliniques (étape intermédiaire des essais) un taux de réponse important puisque 80% des patients traités à la dose la plus élevée obtiennent des résultats, avec une diminution significative d’un marqueur sanguin de la cholangite biliaire primitive (PBC), une maladie rare aboutissant à une insuffisance du foie. Des résultats supérieurs à ceux du seul traitement disponible aujourd’hui, l’acide ursodésoxycholique (UDCA, une molécule générique). Genfit développe aussi cette même molécule dans la NASH (stéatose hépatique non alcoolique, surnommée maladie du foie “gras” provoquée par une alimentation trop riche) qui représente un marché potentiellement plus large.

Le traitement de DBV n’est pas un cachet ni une injection. Il s’agit d’un patch à appliquer sur le bras ou le haut du dos de préférence, à renouveler chaque jour, permettant une désensibilisation progressive de l’allergie à l’arachide. Contrairement à ce qu’on pourrait penser, une simple allergie peut être considérée comme une maladie grave ou engageant le pronostic vital, répondant donc bien au cadre de la Breakthrough Therapy. Selon une étude parue dans The Journal of Allergy and Clinical Immunology, on déplore 150 à 200 décès chaque année à cause d’un choc anaphylactique dû à cette allergie. DBV a été la première société en allergie alimentaire à bénéficier de ce statut de breakthrough (en 2015), spécifiquement dans l’indication pédiatrique. Le traitement de DBV est toujours en attente d’homologation.

3. Sanofi pour le cémiplimab

Le numéro 1 français de la pharmacie a lui aussi obtenu ce statut en 2017 pour un anticorps monoclonal visant le traitement du carcinome épidermoïde cutané (CEC, aussi appelé carcinome spinocellulaire) qui arrive au deuxième rang des cancers de la peau par la fréquence des cas, principalement favorisé par une exposition chronique aux rayons du soleil ou l’utilisation de cabines de bronzage. Mais à la différence des deux précédentes biotechs, il faut souligner que ce n’est pas Sanofi qui a véritablement découvert la molécule, mais son partenaire, la biotech américaine Regeneron Pharmaceuticals. En octobre dernier, l’agence américaine a définitivement homologué le traitement, qui prend le nom commercial de Libtayo. Sanofi et Regeneron le commercialisent conjointement sur le marché américain, en attendant l’homologation en Europe attendue cette année.

Guillaume Bayre – ©2019 BFM Bourse

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